Rekayasa genetik mungkin menjadi solusi yang sangat efektif untuk berbagai penyakit keturunan. Namun, aplikasinya tidaklah mudah. Terdapat berbagai tantangan yang harus dihadapi. Pertama, proses ini memerlukan pengetahuan yang sangat mendalam tentang genetika dan biologi molekuler. Membuat perubahan pada gen tidak hanya berpotensi menyingkirkan penyakit, tetapi juga dapat menimbulkan masalah baru. Kedua, etika dan hukum juga menjadi tantangan utama. Masyarakat umum, ahli etika, dan pembuat kebijakan harus menentukan batasan yang tepat dan etis untuk rekayasa genetik. Akhirnya, tantangan terakhir adalah biaya. Teknologi ini masih sangat mahal dan belum dapat diakses oleh banyak orang. Ini adalah beberapa tantangan utama yang harus diatasi dalam upaya untuk menggunakan rekayasa genetik dalam pengobatan penyakit keturunan.